“一支药70万元”“国外便宜国内贵”?——聚焦“天价”罕见病药_2

“一支药70万元”“国外便宜国内贵”?——聚焦“天价”罕见病药
原标题:“一支药70万元”“国外廉价国内贵”?——聚集“天价”稀有病药 新华社北京8月6日电题:“一支药70万元”“国外廉价国内贵”?——聚集“天价”稀有病药 新华社记者帅才、屈婷 日前,网络撒播“医治稀有病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价,且国内价格远高于国外”,引发社会重视。 “脊髓性肌萎缩症”是什么病?诺西那生钠打针液是什么药?为何药价如此贵重?该药在国内外商场真的价格悬殊吗?国内患者用药价格是否有望下降?新华社记者就此打开查询。 焦点一:脊髓性肌萎缩症是什么病? 据国家儿童医学中心、北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰介绍,脊髓性肌萎缩症(SMA)对儿童是一种丧命疾病,一般有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁;Ⅱ型患者行走困难且常伴有严峻的肺炎并发症;Ⅲ型尽管不会影响寿数,但患者会全身无力,给其和家庭构成巨大的疾病担负和精神痛苦。 湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文称,这种疾病以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢掉为特征,是一种遗传性神经肌肉疾病类的稀有病。 专家表明,我国SMA在重生儿中发病率约为1/6000到1/10000,现在约有SMA患者3万多名,但重生儿中的致病基因带着率约为1/50,危险性很高,因而进行大规模产前筛查非常重要。 焦点二:诺西那生钠打针液是什么药? 专家介绍,诺西那生钠打针液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸医治药物,也是国内首个获批医治脊髓性肌萎缩症的进口药物。医师经过鞘内打针(经过腰穿将药物打针到体内)的方法,给患者用药。 吴丽文告知记者,患儿在确诊后需尽早用药:第一年需求打针6次药物,头2个月需打针4针;之后每4个月需打针1针。 吴丽文说,部分患儿在打针用药后,运动才能有必定程度康复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺本年5月开端打针该药,现在已打针4次。医治后,诺诺的运动才能得到较好康复。 “从医治上来讲,诺西那生钠打针液确实有用,但并不能彻底反转病况。”吕俊兰提示称。 焦点三:为何药价如此贵重? 记者了解到,诺西那生钠打针液于2019年被同意进口上市,现在未归入医保,由患者自费承当。在国内,该药每单位价格为69.97万元。 依据2019年新修订的药品管理法,药价不再由政府定价,而以商场调节为主,经过医保会集投标收购来发挥作用。南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳说,稀有病患者人数少,具有临床不确认性,因而药物研制本钱高,药品价格贵重。单个药企往往因为技能抢先取得定价优势位置,这并不必定违背我国反垄断法或药品监管相关法律法规。 他以为,稀有病进医保屡次引发重视的深层原因,是因为现在医保类型能包括的稀有病品种有限,且我国现阶段商业医保仍有待完善,稀有病患者的医疗需求难以彻底满意。 焦点四:该药在国内外商场是否价格悬殊? 网络传言该药“在澳洲价格仅41美元,约合人民币280元”“在日本近乎免费”,并称“咱们的医院暴利竟然到了如此耸人听闻的程度”等。 记者查询发现,据澳大利亚药物福利方案(PBS)网显现,一般患者用药付出41美元每单位,但该药品的政府收购价格为11万澳元每单位。 另据记者了解,日本不久前将相关药物归入医疗保证规模,患者只需按该国全体医保方针承当相对低价的费用。但该药物本身仍为高价药。 记者还发现,全球将该药归入公费医保的国家有限。在美国,该药每支价格12.5万美元。在加拿大,一位当地居民告知记者,上任公司为其购买了商业保险之后,运用该药也需自费付出5700多美元每单位,并不廉价。据悉,大部分欧洲国家未将其归入公费医保规模。 焦点五:国内患者用药价格是否有望下降? 专家表明,因稀有病发病率低,药品用量很少,价格贵重,逐个归入带量收购完成降价难度不小。怎么减轻这类患者的医疗费用压力,现在仍是个难题。 记者了解到,2019年我国初级卫生保健基金会启动了“脊活重生-脊髓性肌萎缩症SMA患者帮助项目”,为契合项目请求条件的患者提供帮助药物。患儿家族能够请求参与帮助项目,第一年大约能以140万元价格打针6支原价每支70万元的药物。 吕俊兰、吴丽文等专家表明,期望有关部分能够研讨方法,经过医保等归纳手法实在减轻该病患者的医疗担负。改进稀有病患者医治与生计状况需求国家、社会组织、医疗机构和患者共同努力。 宋华琳以为,关于发病率极低,治疗费用极高的稀有病,应采纳多渠道救助,如考虑予以医疗救助和专项救助,树立专项基金等。他主张,各省可依据本身经济社会开展水平、医保基金结余和稀有病发病诊治等状况,确认该省归入医疗保证规模的稀有病病种。 在日本日子作业的杨女士告知记者,当地部分居民和专家对将价格极高的该药归入医疗保证表明了忧虑和不满,以为这将要挟保证经费的平衡与安全,抢占其他发病更广、需求更火急的病种被归入保证体系的时机。 多名专家以为,高价稀有病药发生有其特殊性,现在无论是用会集收购商洽仍是归入医保方法,推进其降价均有实际困难。 湖南省卫生部分相关负责人表明,此前一些稀有病用药问题得以成功处理,是因为我国人口基数大,部分病种的稀有病患者并不“稀有”,医保部分能够利用以量换价等价格商洽手法,促进企业降价,与现行保证制度构成共同利益。但从久远来看,还有许多稀有病新药临床总量少,很难议价。因而真实处理稀有病用药难、用药贵的问题,需求活跃开展商业保险,归纳利用慈悲、救助等社会资源为患者减负,有关部分还应加速仿制药研制和一致性点评,从根本上进步相关药品的可及性。(完)

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